新華社華盛頓７月１２日電（記者林小春）一種基于改造患者自身免疫細胞的白血病療法１２日獲得美國食品和藥物管理局專(zhuān)家委員會(huì )的一致支持，為美國政府審批通過(guò)第一種針對癌癥的基因療法鋪平了道路。
美藥管局腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )當天以１０比０的投票建議批準瑞士諾華公司名為ＣＴＬ０１９的療法，用于治療３到２５歲的復發(fā)難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病。咨詢(xún)委員會(huì )的建議僅供美藥管局審批時(shí)參考，但一般會(huì )被采納。
?。茫裕蹋埃保故墙陙?lái)發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體Ｔ細胞（ＣＡＲ－Ｔ）療法，它首先從患者自身采集在免疫反應中發(fā)揮重要作用的Ｔ細胞，然后進(jìn)行重新“編程”，所得到的Ｔ細胞含有嵌合抗原受體，能識別并攻擊癌變細胞，因此可重新注入患者體內用于治療。
諾華公司一項最新臨床試驗結果顯示，８３％的Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病患者在接受ＣＴＬ０１９治療３個(gè)月后，病情獲得完全或部分緩解，治療１年后的復發(fā)率為６４％，存活率為７９％。
諾華腫瘤首席執行官布魯諾·斯特里吉尼在一份聲明中說(shuō)：“這個(gè)委員會(huì )一致推薦ＣＴＬ０１９，使我們更接近于給有需要的患者提供第一種獲得商用許可的ＣＡＲ－Ｔ療法。”
?。录毎毙粤馨图毎籽∈且环N惡性腫瘤性疾病，異常增生的原始細胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。這種疾病的治療方案較為有限，其中兒童和青少年患者５年無(wú)復發(fā)存活率僅為１０％至３０％。
?。茫粒遥允菑V受關(guān)注的一種癌癥療法。除了諾華，美國風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)ＣＡＲ－Ｔ產(chǎn)品。但今年早些時(shí)候，因臨床試驗中數名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對成年人復發(fā)難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。
風(fēng)箏制藥公司首席執行官阿里·貝勒德格倫在上述委員會(huì )投票前發(fā)表博客文章說(shuō)，今天他是諾華“最熱情的拉拉隊隊員”，這個(gè)投票不是關(guān)于生意或者競爭，而是關(guān)于“推進(jìn)一項有潛力變革癌癥療法的令人興奮的技術(shù)”。
朱諾治療公司也向諾華表示祝賀，稱(chēng)這是ＣＡＲ－Ｔ療法的一個(gè)里程碑。“最重要的是，這對兒童及其家人來(lái)說(shuō)是個(gè)好消息！”（完）
(責任編輯：張云文)
